本文摘要:在这项研究中,研究人员对小鼠进行了基因工程操作,使Shank3基因在胚胎发育过程中处于重新开放的状态,但通过减少小鼠饮食中的三苯氧胺可以完全恢复该基因的传递。

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在这项研究中,研究人员对小鼠进行了基因工程操作,使Shank3基因在胚胎发育过程中处于重新开放的状态,但通过减少小鼠饮食中的三苯氧胺可以完全恢复该基因的传递。当研究人员在幼鼠(出生后2至4.5个月)中重新开放Shank3基因时,可以避免老鼠的重复行为,防止与社会对话的趋势。在细胞水平上,研究人员发现,在接受治疗的小鼠纹状体中,树突棘的密度显著增加,这解释了成人大脑的结构可塑性现象。当研究人员在幼儿期开启Shank3基因表达时(即小鼠出生20天后才开启),小鼠的情绪和运动协调性不会得到改善。

现在研究人员正在研究小鼠这些回路的关键期,这可以帮助他们确定小鼠自闭症化疗的最佳干预时间。对于部分Shank3基因突变的人群,本研究指出,新的基因编辑技术理论上可以用于修复Shank3基因缺陷,改善个体症状,甚至后期生活症状。

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然而,这些技术还没有在人体内进行测试。冯研究员指出,目前,科学家可以为自闭症患者开发多种化疗方法。比如科学家如果能识别出导致自闭症患者出现类似不道德异常的有缺陷的回路,就可以通过一系列手段调整这些回路的特性,从而辅助患者进行化疗。未来,研究人员将进一步鉴定有缺陷的神经元亚型和在这些神经元中传递的基因,从而为新自闭症靶向治疗的研究和开发提供帮助。

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